Faktör Tedavisi
Hemofilide faktör tedavisi iki şekilde uygulanır:
- Koruyucu tedavi
- Kanadıkca tedavi
1. Koruyucu faktör tedavisi (Profilaksi)
Günümüzde hemofili tedavisinin altın standardı, koruyucu tedavi ile kanamaları ve eklem sakatlıklarını önlemektir. Koruyucu tedavinin dayanak noktası, faktör düzeyi %2 nin üzerinde olan orta ve hafif hemofili hastalarında kanama ve sakatlıkların ağır hemofiliye göre çok daha az olmasıdır. Bu sebeple, faktör düzeyi %1 nin altında olan ağır hemofili hastalarına erken yaştan itibaren, düzenli olarak koruyucu faktör verilerek, faktör düzeyi her an %1 nin üzerinde tutulur, böylece kanama ve sakatlıkların azaltılması veya tam olarak önlenmesi hedeflenir.
Koruyucu faktör protokolleri farklı olmakla birlikte genellikle hemofili-A da 25-30 ünite/kg dozda haftada 3 kez (Pazartesi, Çarşamba ve Cuma günleri), hemofili-B de 30-40 ü/kg dozda haftada iki kez (Pazartesi ve Perşembe) faktör uygulama önerilmektedir; ihtiyaç halinde sıklık ve / veya doz artırılabilir veya azaltılabilir. Erken yaştan itibaren düzenli koruyucu tedavi alan çocuklarda eklem sakatlığı gelişme riski %95 azalır ve normal yaşam sürmeleri sağlanabilir. Koruyucu tedavi almayanlarda ise, kanama belirtisi olmasa bile, kılcal damarlardan fark edilmeyen minik kanamalar devam ettiği için eklem hasarı ve sakatlıklar ilerler.
Tedavinin bireyselleştirilmesi
1950 li yıllardan beri uygulanan haftada 3 gün koruyucu faktör tedavisinin her hastada etkili olmadığı görülmüştür. Bunun sebebi, verilen faktörün kan dolaşımında kalma süresinin, bir başka deyişe “yarı ömrü”nün hastadan hastaya 6 ile 25 saat arasında değişmesidir. Faktör yarı ömrü kısa olan hastalara daha sık, belki her gün koruyucu tedavi vermek gerekirken, faktör yarı ömrü uzun olan hastaya haftada 2 kez faktör vermek yeterli olacaktır. Bu yarı ömür farklılığı, esas olarak kişinin genetik yapısının farklılığı ile ilgilidir, ancak yaşla da farklılık gösterir; çocuklarda yarı ömür yetişkinden daha kısadır.
Koruyucu faktör uygulaması, faktörün yarı ömrü yanında hastanın kanama sıklığına, eklemlerinin sağlamlığına, tedaviye uyum durumuna ve yaşam tarzına göre de değişir. Eklem hasarı gelişmiş veya sık kanayan, hareketli hastalara daha sık aralıklarla faktör uygulamak gerekebilir. Uygulama günü de önemlidir, hafta sonu, örneğin Pazar günü spor yapan bir hemofili hastasında, Cuma gün aldığı faktör tam olarak kandan uzaklaşmış ve faktör düzeyi %1 in altına düşmüş olacağından kanama riski yüksektir; günaşırı tedaviye geçmesi gerekebilir.
Koruyucu faktör uygulama şemasını, aile ve hasta ile hemofili merkezi hekimi birlikte düzenlemelidir. Tedaviye uyumu iyi olmayan hastalar için – ki bunlar çoğunlukla ergenlik çağındakilerdir- belli bir tedavi şemasına ısrar etmek yerine onunda kabul edebileceği ancak tedavinin temel hedeflerini aksatmayacak seçenekle değerlendirilebilir.
Koruyucu tedaviye ne zaman başlayalım
Dünya Hemofili Federasyonu, hemofilik çocuklarda koruyucu tedaviye ilk eklem kanamasında, en geç 3 yaşından önce başlamasını ve 20 yaşına kadar aralıksız devam etmesini önermektedir. Buna karşılık, bazı hemofili merkezleri, daha ilk eklem kanaması olmadan, çocuğun yürümeye başladığı 1-2 yaş arasında koruyucu tedaviye başlamaktadırlar. Küçük çocuklarda damar girişi sorunu olduğundan, cilt alına port konulması önerilir. Bu portun bağlı olduğu ince boru, deri altından ilerletilerek kalbe açılan büyük toplar damarın içine yerleştirilir. Aile, portun kullanımını öğrenerek kendisi evde faktör tedavisini uygular Portun mikrop kaparak iltihaplanması, çevresinde kanama olması ve tıkanması gibi riskleri olmakla birliklite, iyi bakım yapılarak bu riskler azaltılabilir.
Koruyucu Tedavinin Süresi
Faktör düzeyi %1 in altında olan tüm ağır hemofilili çocuk ve ergenlerin, kemik ve kıkırdak dokuların olgunlaşmasının tamamlandığı 20 yaşına kadar koruyucu tedavi alması gerekir. Bu yaştan sonra koruyucuyu tedaviyi kesen bazı hastalarda eklem hasarının oluştuğu veya var olanın ilerlediği görülmüştür, bu nedenle seçilmiş hastalarda koruyucu tedaviye yaşam boyu devam edilebilir.
2. Kanadıkça tedavi:
Koruyucu tedavinin en ideal tedavi olduğu bilinmesine rağmen birçok hasta sadece kanamaları olduğu zaman tedavi almayı tercih etmektedir. Kanadıkça tedavi şekli eklem hasarını ve sakatlıkları azaltsa da tam olarak önlememektedir. Kanama olduğu hissedildiği anda hiç gecikmeden faktör verilmesi gerekir, doz ve tedavi süresi kanama yerine ve zamanına göre değişir. Eklem kanamalarında başlama dozu 25-30 ü/kg olup, kanama fark edilir edilmez hemen başlanırsa tek veya iki doz faktör ile kontrol edilebilir; ancak tedavi gecikmiş, eklem ağrılı, şiş, gergin ve sıcak ise tedaviye bu belirtiler geçinceye kadar devam edilmesi gerekir, ki bu hem tedavinin ekonomik yükünü artırır hem de hastaya ve ailesine uzun süre injeksiyon yapma zahmeti verir, ayrıca eklemde kalıcı hasar bırakma riski artar. Ne yazık ki, yetişkin yaştakiler dahil hastaların çoğu eklem kanaması başladıktan çok sonra tedavi almaktadır, çocuklar, iğne veya hastane korkusu nedeni ile ağrısının olduğunu söylemeyebilir ve tedavi gecikebilir. Aile, çocuğun yüz ifadesinden huzursuzluğunu veya yürüme güçlüğünü gördüğünde kanama olduğunu düşünmeli, emin olunmasa bile gecikmeden faktör vermelidir.